中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)12月20日訊（記者 郭文培）記者從國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)成果發(fā)布暨耐立克全球首發(fā)上市會(huì)獲悉，從化療藥物到干細(xì)胞移植，再到三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKI），慢性髓細(xì)胞白血病（CML）在我國(guó)已成為可控的慢性病，其治療也已進(jìn)入精準(zhǔn)治療新篇章。

CML是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細(xì)胞白血病或慢性髓細(xì)胞白血病，是慢性白血病中最常見(jiàn)的一種類型，占成人白血病的15%。從羥基脲化療藥物到干擾素藥物，早期我國(guó)CML患者治療生存期并不理想。直至2001年，第一代TKI引入，我國(guó)CML治療進(jìn)入靶向時(shí)代。如今，CML已由曾經(jīng)的不治之癥轉(zhuǎn)變?yōu)橄窀哐獕骸⑻悄虿∫粯拥摹疤厥饴　薄?/p>

盡管如此，獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)，仍有部分患者因耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)展甚至死亡。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過(guò)去一直是CML患者群體長(zhǎng)期生存的阻礙。

直至今年11月25日，耐立克（奧雷巴替尼片）獲批上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法診斷為伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者。該品種是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批伴有T315I突變的CML適應(yīng)癥的藥品，為因T315I突變導(dǎo)致耐藥的患者提供了有效的治療手段。

“通常用一種藥作為一線治療，如果該藥效果不好，經(jīng)過(guò)藥劑師調(diào)整，才能獲得90%出頭的生存結(jié)果。患者第一種藥物失敗便換第二種，第二種失敗換第三種。而在中國(guó)，就幾種用藥選擇，一旦出現(xiàn)T315I突變，或者是幾種藥物都不管用，病情就加速了。倘若做不了干細(xì)胞移植，生命便不能再挽救。” 該藥中國(guó)臨床試驗(yàn)主要研究者、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授對(duì)關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行介紹和解讀。

江倩說(shuō)：“慢性髓性白血病慢性期及慢性髓系白血病加速期患者一旦出現(xiàn)T315I突變，所有的一代或二代TKI對(duì)這些患者都無(wú)效，耐藥問(wèn)題長(zhǎng)期困擾著患者的治療。作為中國(guó)首個(gè)第三代BCR-ABL 抑制劑，耐立克的上市打破了國(guó)內(nèi)攜T315I耐藥CML患者此前無(wú)藥可醫(yī)的困境，我們期待該藥物能造福更多患者。”

據(jù)了解，國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南均建議CML患者在經(jīng)過(guò)一代/二代TKI治療后警告或疾病進(jìn)展時(shí)應(yīng)進(jìn)行突變檢測(cè)。然而，目前臨床上很多患者是在出現(xiàn)耐藥后以“試藥”形式等待標(biāo)準(zhǔn)療法試錯(cuò)。很多患者未及時(shí)進(jìn)行隨訪檢查，或延遲突變檢測(cè)，導(dǎo)致發(fā)現(xiàn)T315I突變時(shí)已錯(cuò)過(guò)最佳治療時(shí)機(jī)。作為中國(guó)CML領(lǐng)域第一個(gè)根據(jù)基因突變狀態(tài)選擇治療的獲批藥物，耐立克的上市，無(wú)疑開(kāi)啟了CML精準(zhǔn)化治療的全新篇章。

“耐立克是中國(guó)第一個(gè)、也是唯一一個(gè)第三代BCR-ABL抑制劑，有效地解決了中國(guó)耐藥慢粒白血病患者無(wú)藥可醫(yī)這一重大社會(huì)問(wèn)題。”上市會(huì)上，中國(guó)科學(xué)院院士、重大新藥創(chuàng)制國(guó)家重大科技專項(xiàng)技術(shù)副總師陳凱先院士對(duì)耐立克的上市作出如此評(píng)價(jià)。

作為亞盛醫(yī)藥首個(gè)獲批上市的產(chǎn)品，亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示，耐立克是填補(bǔ)國(guó)內(nèi)空白、臨床上不可或缺的急需產(chǎn)品，有效解決了中國(guó)攜T315I突變的耐藥慢粒白血病患者無(wú)藥可醫(yī)的這一重大社會(huì)需求問(wèn)題，讓電影“我不是藥神”里的社會(huì)之痛不再發(fā)生。希望在不遠(yuǎn)的將來(lái)，耐立克這一中國(guó)原創(chuàng)、全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥能惠及更多的患者。

記者了解到，目前耐立克在全國(guó)各地首批處方已陸續(xù)開(kāi)出。明年，亞盛醫(yī)藥會(huì)積極申請(qǐng)將該藥納入醫(yī)保。

關(guān)鍵詞： 患者 治療 耐藥 突變 CML